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ASO (Antisense Oligonucleotides) 란?


안티센스 핵산 치료 기술은 DNA/RNA/PNA와 같은 올리고 핵산을 이용한 제 3세대 신약 개발 기술로, 단백질 생성 전단계인 mRNA에 작용하여 질병 유발 단백질의 생성을 특이적으로 억제함으로써 효율적으로 질병 유전자의 발현을 억제할 뿐만 아니라, 약물 개발이 불가능했던 표적에 대한 신약 개발이 가능한 차세대 신약개발 기술
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구분선(실선)

PNA (Peptide Nucleic Acids) 란?


DNA의 당-인산 골격을 펩타이드 골격으로 치환한 형태의 고분자 화합물로, DNA/RNA와 달리 생체 내 안정성이 탁월하며,
표적 유전자와의 결합력이 매우 높은 특징을 가지고 있음

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음전하를 띠는 DNA/RNA와 다르게 전기적으로 중성을 띠고 있어 세포 내 전달이 어렵고 자체 응집이 일어나는 단점을 가지고 있음

구분선(실선)

POLIGO 기술

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PNA Backbone 변형을 통해 나노 입자를 만들어 세포 및 약물전달이 어려운 조직으로 전달할 수 있도록 약물 전달 효율을 극대화
PNA가 표적 유전자와 선별적으로 결합하는 표적 특이성을 이용하여 질병 원인 유전자의 발현을 효율적으로 억제 

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